Por primera vez un grupo de científicos argentinos empleó una tecnología
llamada ‘reprogramación celular’ para generar neuronas para el estudio de una
enfermedad neurológica, en este caso, cierto tipo de epilepsia.
«Esa tecnología le valió el Nobel de Medicina o Fisiología a Shinya
Yamanaka en el 2012 y permite, por ejemplo, estudiar neuronas de los pacientes
en el laboratorio para entender las causas de una dolencia y utilizarlas para
probar nuevos compuestos que corrijan el defecto que poseen», explicó Fernando
Pitossi, líder del trabajo, jefe del Laboratorio de Terapias Regenerativas y
Protectoras del Sistema Nervioso de la Fundación Instituto Leloir (FIL) e
investigador superior del CONICET. «Esta estrategia de investigación se ha llamado
‘modelado de enfermedades’», precisó Pitossi.
Tal como revela la revista Stem
Cell Research and Therapy, por medio de la reprogramación y diferenciación celular los
investigadores pudieron generar neuronas a partir de células de la piel de dos
pacientes con epilepsia focal benigna de la infancia y dos familiares cercanos.
Se las estudió a nivel morfológico, electrofisiológico y genético.
«Hemos estudiado esas neuronas y descubierto que las células de los
pacientes poseen axones más cortos, que son más excitables (o sea que se
activan frente a un estímulo menor) y que expresan genes característicos de
neuronas inmaduras. Es decir, en general, las neuronas de los pacientes poseen
características de inmadurez», indicó Pitossi, quien en 2019 fue incorporado a
la prestigiosa Organización Europea de Biología Molecular (EMBO, según sus
siglas en inglés).
«Los hallazgos del estudio son muy interesantes», afirmó Pitossi,
«porque los síntomas de la epilepsia focal benigna de la infancia revierten con
la edad, lo cual se relaciona con la inmadurez de las neuronas que estudiamos».
«Es decir, los resultados favorecen la hipótesis de que esta enfermedad
podría deberse a un retraso en la maduración de ciertas neuronas, que se va
compensando con la edad», agregó. Para el investigador argentino «las neuronas obtenidas
de pacientes por reprogramación celular permitirían testear compuestos que reviertan
estas alteraciones y, en un futuro, identificar substancias que permitan nuevos
tratamientos para esta dolencia». Y agregó su interés de realizar estudios de
ciencia básica que abran caminos para el diseño futuro de trasplantes de
neuronas que sean generadas a partir de esa tecnología y sean compatibles con
la población argentina.
«Tenemos proyectos en marcha para el modelado de otras enfermedades
neurológicas que nos permitan entender las causas de la patología y que sirvan
de base para testear nuevos tratamientos a nivel celular», indicó el
investigador.
Marcelo Kauffman, del Hospital J. M. Ramos Mejía y del Instituto de
Investigaciones en Medicina Traslacional que depende de la Facultad de Ciencias
Biomédicas de la Universidad Austral y del CONICET, dirigió la parte clínica de
la investigación y también es director del estudio. BP
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