El miedo a que algún día no
seamos conscientes de quiénes somos y dónde estamos puede ser un pensamiento
bastante aterrador. Las personas que desarrollan la enfermedad de Alzheimer
tienen que vivir con este miedo todos los días. Según Alzheimer's News Today, hay aproximadamente 44 millones de personas
en todo el mundo que viven con la enfermedad de Alzheimer o una forma
relacionada de demencia. Durante los últimos años, los científicos han
trabajado incansablemente en el desarrollo de tratamientos efectivos para
prevenir o tratar el Alzheimer con resultados mixtos. Sin embargo, hay una
nueva esperanza en el horizonte. Según los investigadores de Axon Neuroscience, una vacuna
experimental, la primera de su tipo, desarrollada para brindar protección
contra la enfermedad de Alzheimer, ha superado la última etapa de los ensayos
en humanos. El candidato a fármaco, denominado ‘AADvac1’, redujo el deterioro
mental en casi un tercio, según los investigadores. “No se encontraron efectos
significativos en las pruebas cognitivas y funcionales en toda la muestra del
estudio”, escribieron los investigadores en su estudio publicado en la
prestigiosa revista británica Nature
Aging.
Averigüemos más sobre este
nuevo desarrollo potencialmente innovador.
¿Qué sabemos hasta ahora?
Los ensayos de este nuevo
candidato a fármaco, realizados durante 24 meses, incluyeron a 193 pacientes
con Alzheimer leve. De ellos, 117 recibieron AADvac1 mientras que los demás
recibieron un placebo, actuando como grupo de control. Curiosamente, los participantes
que recibieron AADvac1 tomaron la vacuna basada en péptidos en 11 dosis y
mostraron altos niveles de respuestas de anticuerpos de inmunoglobulina G
(IgG). Los investigadores dicen que el fármaco funciona al preparar el sistema
inmunitario para matar las proteínas tau rebeldes, el desencadenante más
notable de la enfermedad de Alzheimer. Las proteínas tau generalmente ayudan al
suministro de nutrientes, pero por algunas razones desconocidas, esta proteína
se agrupa en enredos en las células cerebrales de los pacientes de Alzheimer,
lo que lleva a la enfermedad. “La acumulación y propagación de formas tóxicas
de tau en el cerebro es un sello patológico del Alzheimer. Se cree que es
responsable de la muerte generalizada de neuronas que, en última instancia,
conduce a la demencia”, explica el autor correspondiente, el Dr. Petr Novak,
según South West News Service.
“Nuestra vacuna tiene como objetivo detener la formación y propagación de la
patología tau, que en última instancia tiene el potencial de mostrar un mayor
beneficio para los pacientes de Alzheimer”, dice el profesor Norbert Zilka,
director científico de Axon.
El equipo de científicos
considera que la respuesta de anticuerpos a tau con la ayuda de esta nueva
vacuna potencial es “excepcional”. La vacuna, de hecho, redujo el declive clínico
y funcional hasta en un 30% en comparación con el grupo de placebo. Además, el
estudio también informó que AADvac1 elimina los depósitos pegajosos de
proteínas beta-amiloides que también se acumulan en los cerebros de los
pacientes de Alzheimer. “Hasta donde yo sé, esta es la primera vez que una
inmunoterapia dirigida a tau mostró evidencia clara de impacto en el proceso
neurodegenerativo y una fuerte indicación de efecto clínico en pacientes con un
perfil de biomarcador de enfermedad de Alzheimer confirmado”, dijo Petr Novak,
primer autor del estudio y científico principal de investigación clínica en
Axon Neuroscience, dijo a MedPage Today.
El equipo también dijo que los efectos más notables de la vacuna se observaron
en un subgrupo de pacientes con Alzheimer confirmado. De hecho, esta es una
noticia alentadora y puede ser particularmente importante en el tratamiento de
los ancianos, ya que son más susceptibles a la enfermedad de Alzheimer.
Nueva esperanza para el futuro
de los pacientes de Alzheimer
Si bien el desarrollo de esta
nueva vacuna contra el Alzheimer, la primera de su tipo, ofrece nuevas
esperanzas, debemos tener en cuenta el hecho de que estos resultados provienen
de un ensayo clínico de fase II relativamente pequeño y temprano. Además, los
resultados aún no se han corregido para las pruebas de multiplicidad. Los
ensayos se diseñaron principalmente para evaluar el perfil de seguridad de la
vacuna experimental. El fármaco parece haber tenido éxito en ese sentido, ya
que se demostró que los pacientes lo toleran de forma segura. Sin embargo,
necesitaremos un ensayo más grande que involucre a más pacientes para ver si
AADvac1 puede tratar con éxito el deterioro cognitivo en los pacientes.
Particularmente aquellos cuya demencia está ligada a la patología tau.
Afortunadamente, ahora se
están planificando ensayos más grandes, centrados en pacientes con
biomarcadores tau y amiloide, para probar más a fondo la eficacia clínica del
fármaco y replicar los resultados. Si funciona con éxito, existe la esperanza
de que la vacuna pueda proporcionar un alivio sintomático a los pacientes e
incluso prevenir la enfermedad por completo. “Los resultados confirman el
efecto modificador de la enfermedad y respaldan el progreso de Axon hacia una
etapa fundamental del desarrollo clínico. En vista de la reciente aprobación de
la terapia basada en amiloide, nuestros sólidos resultados finales de NfL podrían
servir como un sustituto en nuestro próximo desarrollo clínico para lograr una
aprobación acelerada”, dice Michal Fresser, director ejecutivo de Axon
Neuroscience.
Lo alentador es que Axon tiene
un gran equipo que se dedica exclusivamente a la investigación de tau. Han
publicado mucha evidencia en las últimas dos décadas que indica que tau es el
desencadenante principal de la enfermedad de Alzheimer. Entonces, aunque
tenemos muchas preguntas sobre AADvac1, y con razón, hay muchas posibilidades
de que este nuevo desarrollo pueda conducir a algo positivo. Ahora esperemos
que los futuros ensayos clínicos con AADvac1 revelen pruebas más claras de su
eficacia para aliviar el Alzheimer. JQR
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