La enfermedad de Parkinson es el trastorno del movimiento
neurodegenerativo más frecuente que afecta a más de 10 millones de personas en
todo el mundo. Actualmente no hay disponible ningún tratamiento que logre
restaurar la función neurológica de los pacientes que la padecen, pero hay
estudios -actualmente en Fase I- que podrían brindar soluciones innovadoras
para mejorar su calidad de vida y hasta revertir la enfermedad.
Los últimos avances se basan en tratamientos celulares y génicos que
ofrecen soluciones únicas e innovadoras. Por primera vez, las terapias
celulares y génicas ofrecen la posibilidad de abordar la causa principal de la
enfermedad, brindando opciones para afecciones consideradas intratables o donde
el estándar actual de atención solo trata los síntomas en diferentes grados.
La terapia celular implica la transferencia de auténticas neuronas
dopaminérgicas con el objetivo de recuperar el funcionamiento de las regiones
afectadas del cerebro humano y revertir el proceso degenerativo, restaurando
potencialmente la función motora.
Uno de los laboratorios que se encuentra trabajando en este tratamiento
es BlueRock Therapeutics (BlueRock), una compañía biofarmacéutica en etapa
clínica y subsidiaria de Bayer AG, que en estos días anunció que administró con
éxito la primera dosis de sus neuronas dopaminérgicas derivadas de células
madre pluripotentes, llamadas DA01, a un paciente con enfermedad de Parkinson
en su estudio clínico de fase I.
Otra empresa que va en la búsqueda de tratamientos innovadores es,
Asklepios BioPharmaceutical, Inc. (AskBio) -de propiedad absoluta de Bayer- que
está evaluando en un estudio clínico, un tratamiento génico utilizando un virus
adenoasociado (AAV) que también tiene como objetivo proporcionar tratamiento
avanzado para el Parkinson. Este programa actualmente está reclutando y
evaluando pacientes en un estudio clínico de fase Ib. en curso.
«Las terapias celulares y génicas son una innovación en el cuidado de la
salud. El objetivo en Bayer es estar a la vanguardia de esta revolución en la
ciencia. Así, avanzar en el establecimiento de una unidad de terapia génica y
celular que pueda estar a la cabeza de la ciencia más revolucionaria,
contribuyendo desde la innovación médica a prevenir o incluso curar
enfermedades causadas por defectos genéticos y así mejorar la calidad de vida
de los pacientes», señaló Héctor Miranda, Director Médico Pharma en Bayer Cono
Sur.
Por su parte, Wolfram Carius, jefe de tratamiento celular y génico de
Bayer global, destacó que «el potencial de los candidatos clínicos de BlueRock y
AskBio para tratar la enfermedad de Parkinson podría ser inmenso». «Por primera
vez, podría ser posible detener y revertir esta enfermedad degenerativa y
realmente ayudar a los pacientes con su alta necesidad médica no cubierta. El
inicio de los estudios clínicos representa el comienzo de una opción de
tratamiento verdaderamente revolucionaria para mejorar drásticamente la vida de
los pacientes», cerró.
Ambos tratamientos son innovadores y enfocan a la enfermedad en su causa
raíz, ya que la medicina celular y génica tiene como objetivo ir más allá de
los tratamientos sintomáticos. BP
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